ABŞ Qida və Dərman Administrasiyası (FDA) Biogen şirkətinin istehsal etdiyi Spinraza preparatının daha yüksək dozalı versiyasını onaylayıb. Dərman Spinal Muscular Atrophy (SMA) xəstəliyinin müalicəsi üçün istifadə olunur. Qeyd edək ki, ötən il bu müraciət FDA tərəfindən rədd edilmişdi.
Standart olaraq “Spinraza” preparatında aktiv maddə olan nusinersenin dozası 5 ml-də 12 mq təşkil edir. Yeni qərarla ABŞ-da artıq 50 mq və 28 mq dozalar da istifadəyə icazə alıb.
Müalicənin ilkin mərhələsində pasiyentlər iki həftə ara ilə 50 mq-lıq iki doza qəbul edə biləcəklər. Daha sonra isə dəstəkləyici müalicə çərçivəsində hər dörd aydan bir 28 mq doza tətbiq olunacaq.
Təsdiq klinik tədqiqatlara əsaslanır. Araşdırmalar göstərib ki, əvvəllər müalicə almamış SMA simptomlu körpələr yüksək dozalı terapiya zamanı motor funksiyalarda əhəmiyyətli yaxşılaşma nümayiş etdiriblər. Eyni zamanda, təhlükəsizlik profili standart dozadakı preparatla müqayisədə oxşar olub.
Qiymətlərə gəlincə, 28 mq-lıq flakonun dəyəri təxminən 152 min dollar təşkil edir (standart doza ilə eyni səviyyədə), 50 mq-lıq flakon isə təxminən 271 min dollar olacaq.
Ekspertlərin fikrincə, daha yüksək dozalar müalicənin zamanla təsirinin azalması problemini həll edə və xüsusilə yetkin pasiyentlər arasında istifadənin genişlənməsinə səbəb ola bilər.
Qeyd edək ki, artırılmış dozalar artıq Avropa İttifaqı, İsveçrə və Yaponiyada da təsdiqlənib. ABŞ-da isə “Spinraza”nın standart versiyası ilk dəfə 2016-cı ildə istifadəyə icazə almışdı.
MONETAR.AZ
